Waktu untuk berubah: Sains 'telah berkembang melampaui sistem uji klinis saat ini'

Oleh Tony Mallett
Sebuah daerah penting dari pekerjaan yang dilakukan oleh Aliansi Eropa untuk Personalised Medicine (EAPM) keprihatinan uji klinis dan akses pasien kepada mereka.

Salah satu tujuan utama EAPM adalah mengatasi masalah yang lebih luas dari obat yang dipersonalisasi (PM) dalam hal uji klinis, bank biobank, berbagi data, dan lainnya sambil melihat ke arah inisiatif Horizon 2020 UE.

Dalam nya Pengobatan Specialised saat ini untuk kampanye Pasien Eropa, dikenal sebagai LANGKAH, menyatakan bahwa Eropa perlu lingkungan yang memungkinkan akses pasien awal untuk novel dan berkhasiat PM, dan bentuk baru dari uji klinis akan sangat penting untuk Mencapai ini.

Menurut EAPM, bergerak obat pribadi ke tahap berikutnya akan tergantung pada penelitian klinis internasional yang kompleks yang melibatkan populasi pasien yang sangat dipilih, pengumpulan bahan biologis manusia dan penggunaan database besar untuk bioinformatika.

organisasi berpendapat bahwa Eropa perlu bentuk yang berbeda dari generasi data, dan pendekatan klasik untuk uji klinis tidak dapat menangkap data yang memadai. Hari ini, sub kelompok pasien sedang diidentifikasi dalam kategori penyakit yang luas melalui biomarker prognostik atau prediksi. Ini perlu divalidasi pada populasi yang besar, sehingga kemajuan ilmiah dalam penyempurnaan diagnostik dan stratifikasi harus dimasukkan ke dalam pencobaan.

Hal penting untuk sukses adalah kolaborasi yang lebih besar di antara banyak mitra - industri dan akademisi, ahli statistik dan pasien, tetapi juga regulator. Metodologi penelitian klinis yang cerdas namun kuat perlu didukung oleh regulator dan pembayar, yakin EAPM.

"Meskipun mungkin tidak ada Tea Party di Eropa, kami tentu merasa perlu untuk berubah," kata Profesor Louis Denis, direktur Oncology Center Antwerp.

iklan

"Sistem kami dari kebijakan kesehatan harus berubah, tetapi sejumlah pemangku kepentingan tidak merasa seperti mengubah," tambahnya, sementara juga menyerukan kerjasama Eropa yang lebih besar dan lebih baik dalam penelitian dasar.

Profesor Denis didukung oleh direktur Organisasi Eropa untuk Riset dan Perawatan Kanker (EORTC), Denis Lacombe, yang mengatakan: "Semua pemangku kepentingan harus meninggalkan zona kenyamanan mereka. Kami menuju bentuk-bentuk baru dari penelitian klinis untuk PM dan kita semua - yang pharma, akademisi, pembayar, regulator -. Kebutuhan untuk bergerak maju ke bentuk baru dari kolaborasi "

Lacombe menambahkan: “Pasien menunggu perbaikan terapeutik dan bertanya kepada kami - sementara kami memiliki teknologi yang baik - apakah kami benar-benar memberikan obat baru terbaik untuk mereka? Dan jika kita melihat ke cermin, faktanya adalah kita tidak menggunakan teknologi secara optimal. "

"Perlu ada lebih banyak kerja sama, model baru ... dan itu berarti kita harus berpikir di luar kotak," katanya.

Karl Solchenbach, Intel Direktur Eropa Exascale Labs, dijemput di titik kolaborasi dari sudut teknis dengan mengatakan bahwa lisensi perangkat lunak open-source akan memfasilitasi pertukaran data. Dia menambahkan bahwa Intel telah bekerja di sektor kesehatan dengan komputer berkecepatan tinggi untuk membantu data penelitian proses yang jauh lebih cepat. Ini akan menjadi fenomenal cepat di masa depan, tambahnya.

Ingrid Maes dari PricewaterhouseCoopers berkata: “R&D di masa depan akan difokuskan pada pasien - di manakah kebutuhan terbesar? Kami akan membangun lebih banyak pengetahuan dan lebih banyak data akan dibutuhkan yang berarti lebih banyak kolaborasi. Kolaborasi ini tidak hanya akan dilakukan dalam ruang perawatan kesehatan tetapi akan melibatkan penyedia data lain, seperti Google dan Microsoft. ”

Dia menambahkan bahwa: "Pharma harus terlibat dengan pembayar dan pasien pada tahap sangat awal untuk memahami nilai sebenarnya dari apa yang mereka berkembang. Penekanan akan pada hasil, klinis, kesehatan ekonomi dan kualitas hasil hidup. Hasil akan menentukan nilai pengobatan baru dan akan menjadi mata uang baru. "

Louis Denis menambahkan, di masa depan: "Perawatan harus berpusat pada pasien dan multi-profesional, penelitian harus dibuktikan berbasis dan hati nurani berbasis, seharusnya tidak ada percobaan acak tanpa titik akhir sekunder kualitas hidup dan biaya khasiat dan kita perlu meningkatkan kinerja dengan jumlah uang yang sama. "

Edith Frenoy, dari Federasi Industri dan Asosiasi Farmasi Eropa (EFPIA), menambahkan bahwa: “Sains telah berkembang melampaui sistem uji coba saat ini - uji coba berjalan lambat, mahal dan tidak fleksibel. Di masa mendatang, uji coba besar mungkin tidak mungkin dilakukan karena perawatan menjadi lebih personal dan sains terus meningkatkan pengetahuan kita. Pengetahuan ini akan memberikan hasil yang lebih baik saat kami menghapus non-penanggap melalui stratifikasi. "

Menurut EAPM, kerangka hukum di Eropa kebutuhan beradaptasi juga, tidak hanya untuk memungkinkan akses yang lebih mudah untuk kelompok-kelompok kecil dari mata pelajaran, tetapi juga untuk mengakui keabsahan hasil dari uji jauh lebih kecil dibandingkan dengan pendekatan acak klasik.

Percaya bahwa perlu untuk memastikan lingkungan peraturan yang merespon kebutuhan semua stakeholder sementara juga menjaga keselamatan pasien, dengan hasil akhir untuk memastikan pengembangan pengobatan untuk pasien.

Dan metodologi yang memadai dan infrastruktur yang mendukung platform skrining besar diperlukan untuk memastikan kualitas penelitian dan keandalan bukti, organisasi mengatakan.

EAPM percaya bahwa kemajuan sering akan berarti penggunaan teknologi baru untuk menangkap data, entri data langsung, dan respon real-time, di uji coba multi-pusat yang lebih kecil di beberapa negara. Lebih jelas dan lebih harmonis regulasi akan menjadi penting. Dan dukungan yang lebih luas akan diperlukan, penelitian multidisiplin, dan kemitraan publik-swasta.

harmonisasi yang lebih luas akan mempermudah proses, percaya, dan membantu untuk biaya yang lebih rendah dan beban administrasi. Sebuah paradigma baru bisa memperkenalkan pendekatan berbasis risiko, dan membawa ilmu translasi dan unsur penilaian teknologi kesehatan dalam uji klinis, dengan dukungan publik yang lebih besar untuk percobaan.

EAPM yakin bahwa perkembangan PM membutuhkan uji klinis internasional yang kompleks yang melibatkan populasi pasien yang sangat dipilih, pengumpulan bahan biologis manusia dan penggunaan database besar untuk bioinformatika.

Tulang punggung penelitian klinis di PM akan biologis didorong uji klinis yang melibatkan komponen penelitian translasi yang kuat menggunakan state-of-the-art teknologi seperti biomarker berasal dari pencitraan molekul non-invasif.

Organisasi ini percaya bahwa banyak calon obat masuk ke uji klinis tanpa pemahaman dan dokumentasi biologi target, yang berjalan beberapa cara menuju menjelaskan kegagalan pada tahap akhir dari pengembangan obat dan tingkat erosi yang tinggi yang sesuai. Juga, beberapa agen terapeutik mungkin berhasil jika mereka telah diuji pada kelompok pasien yang paling mungkin memperoleh manfaat dari obat tersebut.

Hari ini, ia mengatakan, sub kelompok pasien sedang diidentifikasi dalam kategori penyakit yang luas. Tapi, sejak biomarker dan pemodelan perlu divalidasi pada populasi yang besar, perbaikan diagnostik dan stratifikasi tergantung pada penggabungan sukses dari kemajuan ilmiah dalam uji klinis.

Ian Banks, ketua ECCO Pasien Kelompok Kerja, sepakat bahwa pasien membutuhkan akses ke pengetahuan yang lebih baik. Dia mengatakan: "Tidak mungkin untuk memberdayakan pasien kecuali mereka dapat memahami informasi yang diberikan kepada mereka."

Bank didukung oleh ketua Kelompok EAPM Kerja Penelitian, Prof. Ulrik Ringborg, yang setuju bahwa transmisi informasi adalah kunci untuk keterlibatan pasien dalam perawatan mereka sendiri.

Dan, lebih luas, MEP Petru Luhan mengatakan: "Kita harus terus mengatasi tantangan melanggar hambatan dan belajar untuk berbicara bahasa yang sama. Sementara itu, upaya pendidikan dan pelatihan yang cukup besar yang diperlukan untuk memastikan bahwa pengetahuan dan praktek yang baik mengenai teknologi baru dan pendekatan ilmiah bersama.

"Penemuan-penemuan baru tidak akan mendapatkan kita sangat jauh kecuali kita tahu bagaimana mengatasi tantangan menghasilkan pengetahuan dan mengembangkan alat yang tepat," tambah politisi Rumania.

"Dan ini juga berlaku ketika datang untuk memenuhi tantangan menerjemahkan pengetahuan baru untuk aplikasi medis dengan manfaat langsung bagi pasien, termasuk kualifikasi dan validasi biomarker dan mengembangkan desain baru untuk uji klinis," tambah Luhan.

 

LANGKAH EAPM untuk 2014-2019:

• LANGKAH 1: Memastikan lingkungan peraturan yang memungkinkan akses pasien awal untuk novel dan berkhasiat obat pribadi (PM)

• LANGKAH 2: Meningkatkan penelitian dan pengembangan untuk PM, sementara mengakui nilainya

• LANGKAH 3: Meningkatkan pendidikan dan pelatihan profesional kesehatan

• 4 LANGKAH: Mendukung pendekatan baru untuk penggantian dan penilaian HTA, diperlukan untuk akses pasien PM

• 5 LANGKAH: Meningkatkan kesadaran dan pemahaman PM

EAPM percaya bahwa mencapai tujuan-tujuan ini akan meningkatkan kualitas hidup pasien di setiap negara di Eropa.

Tony Mallett adalah jurnalis lepas yang tinggal di Brussels. [email dilindungi]

Bagikan artikel ini: