#EAPM - Penyakit langka, obat yatim piatu dan pengembangan ERN

Aliansi Eropa untuk Pengobatan yang Dipersonalisasi (EAPM) selalu berkampanye untuk akses yang sama bagi pasien ke perawatan dan perawatan terbaik yang tersedia, dan ini lebih dari berlaku untuk penderita penyakit langka, tulis Direktur Eksekutif EAPM, Denis Horgan.

Grafik Peraturan Obat-Obatan Anak Yatim, yang diadopsi UE dalam 2000, memiliki membantu dalam pengembangan obat-obatan yang relevan untuk pasien penyakit langka, dengan lebih dari 150 sekarang tersedia di pasaran.

Oleh karena itu, sayan 2020 itu akan menjadi peringatan 20 ke-X Regulasi, yang, dan masih, diarahkan untuk memastikan bahwa pasien yang menderita kondisi langka memiliki kualitas perawatan yang sama dengan pasien lain.

Meskipun demikian, mupaya utama adalah masih dibutuhkan untuk mendorong dan merangsang penelitian untuk meningkatkan pengetahuan yang ada, yang mana tidak cukup dekat untuk memenuhi tantangan.

Lebih lanjut tentang penyakit langka

Diperkirakan ada antara 5,000-8,000 penyakit langka yang berbeda. Banyak dari ini mempengaruhi anak-anak, waktu diagnosis rata-rata adalah lima tahun, dan 95% dari penderita masih belum memiliki terapi yang tersedia.

Di atas lima tahun yang dibutuhkan untuk diagnosis, juga dibutuhkan rata-rata dari tujuh dokter untuk mencapai diagnosis yang benar.

iklan

Di Eropa, penyakit atau gangguan langka adalah salah satu yang mempengaruhi kurang dari satu pada orang 2,000. Banyak, tetapi tidak semua, adalah kanker. Sebagian besar adalah genetik.

Secara keseluruhan, penyakit-penyakit ini berbeda karena ada, jelas, jumlah pasien yang terbatas dengan mereka dan seringkali kurangnya penelitian jangka panjang dan oleh karena itu pengetahuan tentang mereka.

Juga, uji klinis sulit diatur dengan sub-kelompok penyakit yang tersebar di banyak negara.Dan pada akhirnya, banyak obat yatim yang gagal dalam penawaran untuk otorisasi pemasaran.

Jelas dharga karpet umumnya Setinggi waktu, uang dan sumber daya lainnya harus digunakan untuk penelitian dan pengembangan. Ini kemudian harus diseimbangkan dengan kebutuhan untuk menutup investasi...entah bagaimana.

Uni Eropa mengatakan bahwa penyakit yang mengancam jiwa atau melemahkan kronis ini mempengaruhi sedikit orang sehingga upaya gabungan diperlukan untuk mengurangi jumlah yang tertular penyakit.

Peran data 

Komisaris Kesehatan dan Keamanan Pangan Vytenis Andriukaitis telah mencatat itu ada sejumlah besar data pada pasien dengan kondisi spesifik, Tapi ini adalah tersebar di seluruh Eropa di sekitar 600 pendaftar yang berbeda. Ini adalah database yang menyimpan informasi tentang pasien dengan kondisi tertentu. 

Seperti yang ada, data penting yang tersedia tidak dikumpulkan di seluruh UE, dan tidak ada standar bersama untuk menganalisis informasi yang sudah ada di luar sana.

Eropa Rreferensi Network sangat penting untuk menghubungkan pusat-pusat keahlian dan profesional di berbagai negara untuk berbagi pengetahuan dan mengidentifikasi ke mana pasien harus pergi ketika keahlian tidak tersedia di negara asal mereka.

Jelas bahwa UE membutuhkannya untuk mendorong lebih banyak penelitian tentang penyakit langka,dan mengevaluasi praktik penyaringan populasi saat ini di samping mendukung langka-pendaftar penyakit.

Sementara itu, para Komisi Eropa adalah untuk mengadopsi evaluasi bersama dari undang-undang yang ada tentang obat-obatan untuk anak-anak dan penyakit langka.

 Pendekatan ini akan melibatkan, pertama, menilai efisiensi legislasi UE. Ini akan tercapai dengan menganalisis dampak insentif terhadap inovasi farmasi di bidang ini.

Kedua, itu akan mencoba untuk membangun ketersediaan dan aksesibilitas relevan obat-obatan di Uni Eropa.

Prioritas di antara pasien dan pemangku kepentingan adalah untuk bekerja sama strategi yang efektif yang akan memungkinkan terjemahan UE, di samping penggunaan optimal pengetahuan dan Jaringan Referensi Eropa, diarahkan untuk mencapai tujuan bakses etter untuk perawatan yang jarang terjadi-pasien penyakit.

ERN - seberapa baik mereka bekerja? 

Komisi Eropa telah melihat bagaimana ERN, yang baru berusia beberapa tahun, berfungsi. 

Secara terpisah, ERNs ini sebagian menjadi subjek laporan Juni dari tPengadilan Auditor Eropa, yang Catat itu sepotong undang-undang Uni Eropa, yaitu Petunjuk Kesehatan Lintas Batas, "memfasilitasi kerja sama yang lebih dekat di sejumlah bidang: terutama pertukaran pasien lintas batas' data dan akses ke perawatan kesehatan untuk pasien dengan penyakit langka". 

Pengadilan'Laporan mencatat bahwa "konsep Jaringan Referensi Eropa untuk penyakit langka didukung secara luas oleh para pemangku kepentingan UE (pasien' organisasi, dokter dan penyedia layanan kesehatan)". 

Namun, laporan itu menyatakan: "TKomisi belum memberikan visi yang jelas untuk pembiayaan masa depan mereka dan bagaimana mengembangkan dan mengintegrasikannya ke dalam sistem perawatan kesehatan nasional." 

ERN diluncurkan di 2017 untuk berbagai kelas penyakit langka. Masing-masing menerima €1 juta dana selama lima tahun dari Program Kesehatan UE. 

Komisi juga membiayai pendaftaran pasien dan kegiatan dukungan untuk ERN serta pengembangan alat-alat TI, terutama melalui Fasilitas Eropa yang Menghubungkan.

Di mana kita berada dan di mana kita perlu berada

Banyak ahli setuju itu penyakit langka adalah tentu saja di antara alasan yang paling meyakinkans untuk meningkatkan kerjasama di bidang kesehatan di EU-tingkat, terlepas dari kompetensi negara anggota dalam perawatan kesehatan.

Saat ini, sistem akses tidak disesuaikan dengan sains baru, juga tidak ada stimulus yang cukup untuk research untuk memenuhi kebutuhan medis. Ini mengarah pada situasi di mana sistem, - sebagaimana adanya - tidak memenuhi kebutuhan penyakit langka pasien. 

Tentunya perlu ada lebih banyak kerja sama lintas-batas untuk memanfaatkan ERN secara maksimal dengan meningkatkan koneksi untuk menghasilkan lebih banyak berbagi keahlian.

Ketika datang ke obat untuk penyakit langka, tdisini adalah Jelas ambang batas di titik mana pasar itu hanya terlalu kecil untuk perusahaan farmasi membenarkan investasi dalam R&D. Masalah ini harus diatasi.

Komisi Eropa telah mengakui ttopi ini secara fundamental tentang angka. Pendekatan Komisi didasarkan pada penciptaan massa kritis di ERN dan untuk menawarkan insentif melalui Peraturan Obat Orphan.

Eksekutif UE telah mengatakan bahwa sayaNentsives membantu memecahkan bagian dari masalah. Secara umum, tinsentif telah diberikan, ia mengatakan, tetapi Peraturan tersebut memiliki efek yang tidak diinginkan - seperti harga yang sangat tinggi sesekali.

Integrasi dan kerjasama

Banyak, termasuk yang di tingkat UE, percaya bahwa tdia langkah selanjutnya harus adalah untuk sepenuhnya mengintegrasikan ERN inuntuk kesehatan nasional yang struktur. Kredensial mikro  would mengurangi waktu diagnosis. 

ERN juga perlu diubah menjadi lingkungan yang bermanfaat untuk penelitian.

Tetapi untuk berhasil melakukan ini, ada kebutuhan untuk bekerja lebih baik bersama-sama. Ada argumen kuat bahwa centralization baik untuk penyakit langka, dan negara anggota juga perlu mengatur titik kontak untuk ERN.

Jelas ada kebutuhan untuk 'promosi dagang' untuk menjelaskan kepada sistem kesehatan nasional di seluruh Eropa saja apa alat ERN yang baik. Sayangnya, untuk membuat penjualan lebih sulit, sybatang tidak dapat dioperasikan. T-nya adalah masalah yang sangat mendesak perlu ditangani. 

Sendiri, ERN tidak akan menyelesaikan semuanya. Jadi anggota stanggal perlu dimotivasi untuk membujuk mereka untuk bekerja bersama.

Bukti dunia nyata juga berperan. Ada persyaratan untuk memiliki visi yang jelas dan kelompok yang luas data tersebut. 

Iindustri percaya itu siap untuk menghadapi kebutuhan untuk bergerak maju pada bukti dunia nyata dan berfokus pada penyakit. Namun Eropa harus melakukannya membangun keahlian- dan untungnya ini sudah berlangsung di mbara stanggal. 

Tetapi sayaInovasi tanpa akses meleset. Dan, pada akhirnya, no pasien harus dibiarkan tanpa jalur, penyakit langka atau tidak.

Bagikan artikel ini: